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EEUU y Europa designan como "medicamento huérfano" un producto del CIMA para la enfermedad de Wilson

La Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos y la Comisión Europea han designado como 'medicamento huérfano' un producto de terapia génica desarrollado en el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra para tratar la enfermedad de Wilson, una enfermedad rara causada por la falta o disfunción del gen ATP7B.

| etiquetas: medicamento huerfano , cima , enfermedad de wilson , vtx-801
Para explicar un poco. La enfermedad de Wilson si no se detecta a tiem8po puede terminar con el transplante de hígado.

El hígado normalmente sintetiza y expulsa el cobre sobrante del cuerpo. El cobre lo usa el cuerpo en la hematopoyesis, es decir, para la generación de la sangre.

Los enfermos de Wilson tienen un hígado que no es capaz de sintetizar el cobre. Dependiendo del enfermo en ocasiones hay afectaciones neurológicas que si se detectan a tiempo se solucionan tomando una pastilla diaria…   » ver todo el comentario
¡¡Wilsonnnnnnnnnnnnn!!!! :troll:  media
- Lo lamento, pero tiene usted la enfermedad de Wilson.
- ¿Y es muy grave, doctor?
- Aún no lo tenemos claro, señor Wilson.
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