edición general

Estoy enfermo y quiero un tratamiento experimental, ¿qué puedo hacer?

#9 Todo ensayo clínico de una nueva terapia (sobre todo en las primeras fases) necesita mejorar al placebo con resultados estadísticamente significativos para que se considere como efectiva, lo que implica inevitablemente el uso de un grupo de control.
#13 perdonad que os corrija. No siempre hay control, a veces puedes controlar con datos pasados aunque no es habitual y en las enfermedades para las que ya hay tratamientos aprobados siempre se controla con la
Mejor terapia disponible no con placebo, sino no sería ético
#15 Mejor terapia disponible no con placebo, sino no sería ético
La fase de ensayo que estudia la seguridad de un medicamento se realiza con pacientes sanos, lo que elimina el problema ético. El grupo de control existe siempre, sea con placebo o sea con una terapia anterior.
#19 depende, en químioterapia no se prueba en pacientes sanos sino en enfermos terminales... cada ensayo y patología tiene sus particularidades, pero es importante apoyar la investigación y confiar en que se hace de manera ética. Es la única forma de avanzar
#19 "Pacientes sanos" ...Eso son personas que, voluntariamente se ofrecen para participar en un ensayo clínico, pero no son pacientes de la enfermedad que se va a estudiar :-) .
Un nuevo fármaco pasa por muchas fases antes de ser aprobado (y esto puede ser interesante para saber los datos que debe presentar un fármaco, a diferencia de los datos que debe presentar, por ejemplo, un suplemento alimentario):

-Fase "preclínica": aquí se hacen ensayos en el laboratorio, bien "solo con células o tejidos" o con "organismos vivos".
Una vez superadas estas fases se llega a la fase clínica de "experimentación con humanos" que, a su vez tiene varias fases:

En esta primera fase de ensayos clínicos con humanos de un nuevo fármaco, la mayoría de las veces, no se usan enfermos, es verdad, se usan personas sanas (un número muuuy limitado), aunque, alguna vez, puede empezarse directamente con un número también muy limitado de pacientes. No siempre existe un grupo "control". Pueden ser estudios de seguridad o de las características farmacológicas del producto... . Y pueden pasar cosas como en este estudio de hace relativamente poco:
www.elobservador.com.uy/nota/cinco-personas-graves-en-francia-por-un-e

En la fase II ya sí que se utilizan pacientes. Suele ser para establecer las dosis y los primeros datos sobre la eficacia del tratamiento (también un número muy pequeño). Sí que suele utilizarse grupo control.
En la fase III es donde se realizan los "estudios de confirmación", donde de verdad se prueba si el fármaco funciona o no. Y son los que se utilizan para aprobar o no el fármaco. Aquí también se utilizan pacientes y grupo control.

El grupo control existe siempre a partir de una determinada etapa en los estudios. Antes... a veces, sí. A veces, no.
#12 #13 esto lo sabéis positivamente u os lo imagináis muy fuerte? Lo digo porque:
- el placebo puede funcionar con cosas suaves, dolor, etc. no salva a moribundos
- lo mismo con efectos tipo la alimentación (¿¿la alimentación te cura el cáncer terminal??)
- no me parece ético no darle medicamento a alguien que se muere
- el medicamento debe mejorar a lo anterior, pero si ya hay medidas de eficacia de las terapias anteriores solo basta compararlas con las nuevas.

EDITO: acabo de ver un estudio compasivo contra el cáncer y el grupo de control fue la gente tratada en el mismo hospital un año antes. Es decir, sin placebo y haciendo uso del último punto que comenté.

www.cnio.es/noticias/publicaciones/una-nueva-terapia-muestra-su-eficac
#16 Dije claramente que sobre todo en las primeras fases, las que valoran efectividad y seguridad. El uso compasivo suele ser con terapias en fases de ensayo más avanzadas y que no necesariamente se otorga con fines experimentales. La eficacia frente al placebo suele haberse comprobado antes del uso compasivo.
#18 El grupo "control" puede ser muy variado:

(1) Puede recibir placebo, si no existe un tratamiento standard;
(2) puede no recibir ningún tratamiento (no dar tratamiento no es lo mismo que dar un placebo),
(3) puede recibir dosis diferentes a las del grupo "en el que se estudia el nuevo medicamento" o puede
(4) recibir otro tratamiento diferente al que se va a estudiar (por ejemplo, el standard para esa enfermedad).

Cuando ya existe un tratamiento estandard efectivo para una enfermedad grave tiene que estar muuuuy justificado utilizar un placebo en el grupo control. Hay una normativa ética muy clara para esto.
Por ejemplo, se nombra frecuentemente la declaración de Helsinki que define cuando se puede utilizar un placebo si ya existe un tratamiento standard:

Los posibles beneficios, riesgos, costos y eficacia de toda intervención nueva deben ser evaluados mediante su comparación con la mejor intervención probada existente, excepto en las siguientes circunstancias:
- El uso de un placebo, o ningún tratamiento, es aceptable en estudios para los que no hay una intervención probada existente.
‐ Cuando por razones metodológicas, científicas y apremiantes , el uso de un placebo es necesario para determinar la eficacia y la seguridad de una intervención que no implique un riesgo, efectos adversos graves o daño irreversible para los pacientes que reciben el placebo o ningún tratamiento.
Se debe tener muchísimo cuidado para evitar abusar de esta opción.”


new.paho.org/hq/dmdocuments/2011/Uso de Placebo...pdf
#12, #13 El grupo "control" no siempre recibe "placebo". Puede recibir el tratamiento standard para esa enfermedad y el grupo de "casos" recibe el nuevo tratamiento.
Hoy en día, un comité ético no aprobaría un estudio que tratara con placebo una enfermedad grave que tiene un tratamiento mínimamente efectivo
(go to #22, que creo que lo explica bastante bien)

menéame